Um medicamento inovador no tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME), o Zolgensma, será incorporado ao Sistema Único de Saúde (SUS) após um acordo de compartilhamento de risco firmado entre o Ministério da Saúde do Brasil e a farmacêutica Novartis. A AME é uma doença rara e degenerativa que afeta principalmente crianças, comprometendo o sistema motor e, em casos graves, pode levar à morte. O Zolgensma é considerado um dos medicamentos mais caros do mundo, com uma dose custando cerca de 2,5 milhões de dólares (aproximadamente R$ 15 milhões).
O alto custo do Zolgensma está relacionado à sua tecnologia de ponta. O medicamento utiliza uma terapia genética inovadora que corrige o gene defeituoso responsável pela AME, proporcionando uma vida mais longa e saudável para as crianças afetadas. Ele é administrado em uma dose única, e o preço elevado reflete a complexidade da produção e pesquisa necessárias para sua fabricação.
No Brasil, o acordo de compartilhamento de risco estabelece que o pagamento pelo SUS será feito conforme os resultados do tratamento, ou seja, o governo só pagará pelo medicamento se ele mostrar a eficácia esperada. Esse modelo visa garantir que o investimento seja proporcional ao sucesso do tratamento, especificamente para crianças com AME tipo 1, com até seis meses de idade, que não necessitam de ventilação invasiva.
Além do Zolgensma, o SUS já oferece outras opções de tratamento para a AME, como os medicamentos nusinersena e risdiplam, que são de uso contínuo. A introdução do Zolgensma amplia as alternativas terapêuticas disponíveis, representando um avanço significativo no tratamento de uma condição que até recentemente tinha poucas opções.
O medicamento deverá estar disponível no SUS em até 180 dias, representando uma grande conquista para o sistema público de saúde e uma esperança renovada para as famílias afetadas pela AME. O investimento do governo brasileiro em pesquisas e na incorporação de tratamentos para doenças raras reflete um compromisso em garantir acesso à medicina de ponta para todos, independentemente de condição financeira.
